第三代基因编辑技术引资本追捧 伦理争议与监管问题并存

dasherry

自开年以来，精准医疗再次站上了风口，但与以往不同的是，包括申万宏源(000166,股吧)、国泰君安、兴业证券(601377,股吧)、中泰证券等多家券商，在本月集体发布精准医疗深度研究报告，几乎无一例外地剑指A股市场还不非常熟悉的名词，第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9。究竟是什么让这些券商集体关注最新的基因编辑技术？
                        自开年以来，精准医疗再次站上了风口，但与以往不同的是，包括申万宏源(000166,股吧)、国泰君安、兴业证券(601377,股吧)、中泰证券等多家券商，在本月集体发布精准医疗深度研究报告，几乎无一例外地剑指A股市场还不非常熟悉的名词，第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9。究竟是什么让这些券商集体关注最新的基因编辑技术？
1月4日，美国证券交易委员会公布了一条重磅消息，基因编辑公司Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市的首次公开招股说明书。这意味着，仅创立两年多的Editas将成为全球基因编辑领域首家IPO公司。《每日经济新闻》记者也将继续关注Editas上市进展。
2017年进行临床试验
Editas由麻省理工学华裔教授张锋和Jennifer Doudna在2013年11月成立，两位创始人均为CRISPR技术的最早发明人。本次上市之后，股票代码为：EDIT。
《每日经济新闻》记者在招股说明书中看到，Editas计划募集1亿美元，其中1500~2000万美元用于先天性黑矇症LCA10项目（Leber congenital amaurosis，LCA；一种遗传性视力衰退疾病）的临床前和临床试验，2200万美元用于与著名生物制药公司Juno Therapeutics合作项目的癌症治疗临床前研究，以及平台发展及其他临床前研究项目。
值得注意的是，作为一家较早进入基因编辑领域的公司，其创始人又都为CRISPR的发明人，因此Editas在创立之初就受到了各界的关注。2013年11月，Editas获得了来自美国著名风头机构Flagship Ventures等的4300万美元A轮融资。2015年8月，Editas更是获得了来自比尔与梅琳达·盖茨基金会和谷歌风头等重磅投资者的1.2亿美元B轮融资，两轮融资额达到1.63亿美元。
Editas拟在2017年进行LCA10项目临床试验，这也将是CRISPR/Cas9的首次人体临床试验。此外，Editas还计划治疗另两种相关的感染性眼盲等疾病，这两种疾病在美国每年新发病例为3.5万人。
招股书显示，Editas开展的项目还有与Juno Therapeutics合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等另外四项遗传基因疾病。目前，Editas的主要股东为Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和Deerfield（共计5.8%）。
财务与伦理风险并存
与最近资本市场大热的虚拟现实（VR）和量子通信技术不同，创新医学技术的临床应用、道德风险、法制监管等也是决定其商业化进程的重要因素。
《每日经济新闻》记者注意到，正如诸多尖端生物科技初创企业，Editas自2013年成立以来，在私人融资环境得来的全部资金都用于研发，自成立到2015年9月底，其运营损失节节攀高，财务赤字已经累计达7570万美元。
尽管CRISPR基因编辑技术近几年风光无限，但因其任意修改基因的特性，与之相关的伦理与道德争议也越来越多。
2015年12月13日，备受瞩目的“人类基因编辑国际峰会”达成共识，基因编辑技术不应用于准备建立妊娠的人类胚胎，即反对“定制”婴儿，但并未禁止编辑胚胎或生殖细胞的基础研究；随着科学研究和社会认识的发展，生殖细胞编辑的临床使用应当进行重新考量，为未来基因编辑技术的进一步应用拓展留下了余地。
Editas也在其招股书的风险一栏明确指出，CRISPR/Cas9是一种新型的基因编辑技术，发展时间极其短暂，目前还没有相关产品获得美国或欧盟监管当局的许可。目前，进行临床试验的基因编辑技术仍仅限于第一、二代技术。
因此，即将上市的Editas也无法预计开发相关药品需要投入的时间和资金成本。但有一点是明确的，那就是需要大量资金，这就意味着Editas也没办法预计何时才能盈利，甚至到底能不能盈利。
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实际上，我国对于基因编辑技术的研究应用处于国际领先地位。2015年4月，中山大学生命科学学院副教授黄军就发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告，这是全球首篇有关修改人体胚胎细胞的研究（注：黄军就使用的是临床废弃、不能发育的三原核胚胎，规避了伦理道德风险）。黄军就也因此入选全球知名科研期刊《自然》（Nature）杂志2015年度全球科学界重大影响十大人物。
今年以来，西南证券(600369,股吧)、兴业证券等多家券商都在研报中提到了一家卷烟包装公司——劲嘉股份(002191,股吧)（002191，SZ）。
2015年12月30日，劲嘉股份公告称，出资300万元与中山大学签署技术开发合同，共同建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。
对于劲嘉股份借CRISPR技术切大健康产业，中泰证券首席宏观策略师罗文波表示，从国际上看，CRISPR应用于造血干细胞及地中海贫血是其未来主流的两大商业化应用方向之一。目前国际医药巨头诺华已就治疗造血干细胞相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血与Intellia Therapeutics开展了长达五年的合作。
而自2014年9月，银河生物（000806，SZ）明确提出以生物技术为核心构建公司医药及医疗服务产业以来，其在生物医疗领域动作频频。
2015年4月，银河生物发起设立注册资本为3亿元的南京银河生物技术有限公司，收购以免疫细胞治疗为主营业务的得康生物60%股权；同年5月，增资控股了掌握免疫药物筛选检测技术和人源化抗体平台的银河医药90%股权。去年11月18日，银河生物子公司又与四川大学生物治疗国家重点实验室签署《合作框架协议书》，约定双方合作开发靶向人VEGFR-1和人CD19的抗肿瘤CAR-T细胞I类新药SKLB083017、SKLB083019，该项目总投资金额暂定为3000万元，用于支付完成项目开发所涉及的相关费用，包括但不限于研发设备、试剂耗材等的采购以及人员工资。
<p>此外，四川大学生物治疗国家重点实验室是我国唯一的生物治疗国家重点实验室，实验室主任魏于全院士的团队从事CAR-T细胞免疫治疗研究8年，已进行多个靶点抗肿瘤CAR-T细胞研究。